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R10004 Lumacaftor (VX-809; VRT 826809) Lumacaftor (VX-809; VRT 826809) 是 CFTR 调节剂,可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。 
R10109 VX661 VX-661 is a second F508del CFTR corrector and is believed to help CFTR protein r
R10266 GlyH101;GlyH-101 GlyH-101是可渗透入细胞的CFTR阻断剂,Ki为1.4 uM。
R10411 Ivacaftor;VX770 依伐卡托 Ivacaftor是一种有效可口服的 CFTR 增效剂,靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR的EC50分别为100 nM 和 25 nM
R10487 PTC124 Ataluren (PTC124) selectively induces ribosomal read-through of premature but no
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